La FDA ha approvato un nuovo farmaco di nome Rasonque per il trattamento del cancro al pancreas

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Rasonque (daraxonrasib), un nuovo farmaco per il trattamento del cancro al pancreas avanzato sviluppato da Revolution Medicines. La terapia è indicata per i pazienti già sottoposti a precedenti trattamenti, come la chemioterapia.

Efficacia clinica e impatto

• Sopravvivenza raddoppiata: In uno studio clinico di fase avanzata su 500 pazienti, chi ha assunto Rasonque ha registrato una sopravvivenza media di 13,2 mesi, circa il doppio rispetto a chi ha seguito la chemioterapia tradizionale.
• Valutazione della comunità scientifica: Gli esperti del settore hanno definito l’approvazione un risultato storico. Rachna Shroff, oncologa dell’Università dell’Arizona, e Channing Der, farmacologo dell’Università della Carolina del Nord, hanno evidenziato come questo traguardo segni un cambio di paradigma nella cura di uno dei tumori più letali (il tasso di sopravvivenza a 5 anni è appena dell’8%).

Meccanismo d’azione ed effetti collaterali

• Target molecolare: Rasonque è una pillola a somministrazione giornaliera che agisce direttamente sulle mutazioni del gene KRAS, presenti in quasi tutti i tumori pancreatici e in diverse neoplasie polmonari, colorettali e ovariche. Il farmaco disattiva il segnale anomalo che induce la crescita cellulare incontrollata.
• Profilo di tollerabilità: Gli effetti collaterali documentati includono eruzioni cutanee bollose di forte intensità, ulcere a bocca e gola, nausea, vomito e diarrea.

Accesso e costi Oltre 2.000 pazienti hanno già avuto accesso al farmaco tramite un programma di uso compassionevole avviato dall’azienda farmaceutica. Il prezzo di listino per una fornitura mensile negli Stati Uniti è stato fissato a 39.800 dollari, prima delle coperture assicurative o di eventuali agevolazioni.